Семьи с детьми, страдающими от этой болезни, испытывают массу проблем. Уверен, что на конгрессе прозвучат результаты последних исследований, перспективы генетического лечения редкого заболевания, специалисты узнают о новых практиках по реабилитации. Все это должно стать основой для принятия серьезных решений на федеральном уровне.